Врятувати життя дорогою ціною: маленька львів'янка отримала найдорожчі ліки в світі

Ні для кого не секрет, що благодійники змінюють життя людей. А нерідко вони буквально рятують. Особливо це актуально, коли справа стосується складних та невиліковних хвороб. Серед таких недуг є одна, яка потребує не просто лікування, а найдорожчого у світі препарату, що коштує понад два мільйони доларів. І днями в Україні таким препаратом допомогли врятувати життя ще одній дитині.

Маленька дівчинка зі Львова, яку звати Вікторія Полюга, була радістю своїх батьків з самого народження. Крихітка зростала і нібито не було ніяких ускладнень. Аж поки у 8 місяців її батьки не помітили, що щось не так. Зазвичай, у цьому віці діти активно рухаються, особливо їх ніжки, які, можна сказати, вже поступово готуються до того, щоб ходити. Але дівчинка навпаки, перестала підіймати їх. Батьки, занепокоєні тим, що щось змінилося, й змінилося не на краще, звернулися до педіатра. Вже там їм було надано пораду – відвідати генетиків та здати пакет аналізів у одну клініку Сан Франциско. Це було зроблено. Але результат потрібно було чекати, адже таке обстеження не робиться швидко. І страшно було те, що за час очікування хвороба прогресувала. Так, досить активна дівчинка згодом втратила здатність сидіти. А потім – й підіймати голову, чому зазвичай діти вчаться ще у віці 2-3 місяців. Такі симптоми наштовхнули на думку про одну із найскладніших та дорогих у лікуванні хвороб у світі – спінальну м'язову атрофію. І після отримання результату, батьки жахнулися. Підтвердилися підозри на СМА.

Спінальна м'язова атрофія (яка ще має назву проксимальна спінальна аміотрофія) – це складне генетичне захворювання, що порушує функції нейронів у спинному мозку. З цієї причини розвивається слабкість м'язів, яка поступово призводить до їх атрофії. Зазвичай, спочатку страждають кінцівки, людина просто втрачає можливість рухатися, а вже потім – навіть дихати. Нейрони, що відмирають – не відновлюються, тому лікування потрібно починати як можна раніше. А отже і при перших симптомах потрібно одразу бити на сполох та здавати аналізи. Лякає те, що фактично кожна 35-а людина може бути носієм мутації, що призводить до СМА. Просто це безсимптомно. А коли в обох батьків є така мутація – стається захворювання. Причому у нього є кілька типів. І якщо четвертий – це дорослий, при цьому типі у разі реабілітації та правильного вчасного лікування тривалість життя не страждає, то інші три – дитячі. І їх не завжди можна помітити, адже вони можуть проявитися у різному віці й спочатку не давати яскраво помітних симптомів (наприклад, при СМА 3-го типу дитина встигає почати ходити й регрес відбувається повільно). Найважчий же тип – перший, його можуть діагностувати буквально в перші тижні життя, і якщо вчасно не допомогти таким дітям – вони можуть не дожити до двох років.

Хворобу маленької Віки помітили у 8 місяців. Тому й діагноз, який було встановлено – спінальна м'язова атрофія 2 типу. Але хоча в Україні близько 300 пацієнтів із такою хворобою, в країні просто немає можливостей для лікування та реабілітації. Тому дівчинка разом із мамою поїхала до Італії, щоб там проходити потрібні процедури та не допустити подальшого прогресу. І фактично тоді ж, у березні 2021 року, батьки відкрили збір на лікування крихітки.

У світі існує кілька препаратів, які здатні зупинити прогрес хвороби. "Spinraza" та "Evrysdi" – це досить-таки дорогі, але дієві ліки для лікування СМА. Вони вводяться безпосередньо в спинний мозок, але потребують пожиттєвого прийому. Є й третій варіант, найбільш бажаний для всіх хворих. Це "Zolengsma", препарат, що вводиться одноразово та фактично "ремонтує" пошкоджений ген, нормалізуючи стан організму та зупиняючи хворобу. У нього є ряд обмежень: у деяких країнах це вік – до 2 років, а у більшості – вага до 21 кг. Але найбільша проблема цього препарату в його величезній ціні – близько 2,1 млн доларів, а це понад 50 млн гривень. І така сума є непідйомною для будь-якої родини. Тому для хворих дітей відкриваються збори коштів.

Маленька Вікторія офіційно була внесена до бази "Діти ми встигнемо" – громадського руху, що покликаний допомагати дітям з цим недугом. Хоча в Україні збираються закуповувати ліки від СМА, наразі державного фінансування немає зовсім. Але відомо, що за допомогою цієї громадської організації, різноманітних благодійних фондів та небайдужих людей, вже змогли врятувати кількох дітей. Окрім цього й виробники препарату також намагаються зробити свій внесок і проводять своєрідну лотерею, в якій пацієнти можуть його отримати. Нещодавно в Україні вже сталося таке диво. Але воно не торкнулося сім'ї Віки. Тому єдине що їм залишалося – це створювати резонанс, максимально поширювати будь-яку інформацію про хворобу, лікування, саму маленьку пацієнтку та хід збору.

До порятунку дівчинки долучалися всі, хто могли. Співаки, блогери, різноманітні відомі люди, телеканали, мер Львова – всі вони допомагали поширювати інформацію, жертвували кошти та залучали своїх шанувальників до цього. Окрім цього на сторінці збору щоденно публікувалися оновлення, батьки показували й те, що відбувається з дівчинкою, й повідомляли, скільки зібрано та скільки ще необхідно. За час благодійних зборів маленька встигла потрапити до реанімації із критично низьким рівнем кисню, бути на зонді, адже з'явилися проблеми з ковтанням, стати буквально залежною від кисневої підтримки. Але справжнє диво сталося. Збір вдалося закрити.

У листопаді 2021 року з допомогою небайдужих, різноманітних фондів, а також фінальними внесками від родин малюків, що вже отримали такий необхідний препарат, родина дівчинки змогла закрити збір коштів. Ще місяць було витрачено на те, щоб повністю оформити весь пакет документів та домовитися із клінікою, де можуть провести всі потрібні маніпуляції. Зрештою, дівчинка у грудні відправилася до Сан-Антоніо, лікарня там погодилася на її лікування. Там їй було проведено різноманітні аналізи та огляди. Як виявилося, все-таки й робота мами, що навчилася робити вправи дівчинці, також допомагала, адже в неї трохи покращилися показники. Врешті-решт, коли все повністю було узгоджено, маленькій пацієнтці було зроблено рятівний укол.

Наразі відомо, що дівчинка перенесла процедуру без ускладнень. Окрім власне препарату також їй вводяться різноманітні інші ліки для підтримки та покращення стану. Наступний місяць дівчинка ще проведе у США, адже необхідні спостереження, аналізи та план подальших дій. Після цього вона знову відправиться до Італії, де повторно проходитиме реабілітацію, проте, на щастя, вже не для зупинки прогресу хвороби, а для відновлення.

Сподіваємося, що дівчинка швидко піде на поправку. А в Україні нарешті створять програму для лікування таких складних пацієнтів. Адже хоча й благодійність рятує життя, непогано було б, якби й держава була зацікавлена в цьому.